全球首創！國產肺癌新藥敲開美國市場大門 迪哲醫藥董事長張小林：創新藥出海需要證明產品的差異化優勢 | 對話創新藥

每經記者｜林姿辰    每經編輯｜魏官紅    

中國首個獨立研發成功出海的全球首創新藥，猛龍過江，闖美成功。

7月3日，迪哲醫藥宣布，舒沃哲（ZEGFROVY，通用名：舒沃替尼片）獲FDA（美國食品藥品監督管理局）加速批準上市，可用于既往經含鉑化療治療時或治療后出現疾病進展，并且經FDA批準的試劑盒檢測確認，存在表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變（exon20ins）的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的成人患者。

兩年前，舒沃哲成功突破難治靶點，在中國通過優先審評獲批上市，成為全球首個且唯一的EGFR exon20ins NSCLC小分子靶向藥。如今，隨著舒沃哲在美國獲批，中國首個獨立研發成功出海的全球首創新藥誕生。第三方機構預計，舒沃哲有望達成全球市場超百億元的銷售峰值。

公司海外商業化策略的謎底還待揭曉。近日，迪哲醫藥創始人、董事長兼首席執行官張小林對《每日經濟新聞》記者表示，相對于國內市場，歐美市場支付能力更強，海外市場有望成為迪哲醫藥業績增長的第二曲線。

參與全球化競爭 積極評估海外市場拓展模式

根據2024年4月發表于《Front Immunol》的文章，EGFR基因20號外顯子插入突變（EGFR ex20ins）患者在中國非小細胞肺癌患者中的發生率約為4.8%～5.1%。EGFR exon20ins突變靶點是公認的“難成藥”靶點，存在大量的臨床治療空白。

具體來說，臨床針對該靶點的一線治療仍以化療為主，傳統EGFR小分子靶向藥、免疫治療均未攻克EGFR Exon20ins突變，第三代EGFR TKI（一種小分子EGFR抑制劑）即便劑量翻倍也療效不佳。

因此，舒沃哲作為國內目前唯一獲批且可醫保報銷的EGFR exon20ins NSCLC二/后線標準治療方案出現，被市場寄予了很高的銷售期望。中航證券研報披露，根據2019年新發病例數量測算，舒沃哲中國市場銷售峰值有望達到30.76億元。

而其在美國獲批上市，意味著新的市場增量：一方面，EGFR ex20ins的患病率為4%~10%，美國數據（9%~12%）略高于西方整體數據（4.8%~5.1%）；另一方面，海外抗腫瘤藥物定價普遍為中國的一倍左右，商業化價值更高，按照中航證券預計，舒沃哲全球市場銷售峰值有望達到129.54億元。

目前，舒沃哲的海外商業化策略還未公布。張小林對《每日經濟新聞》記者表示，中美的醫藥市場格局并不相同，公司會遵循美國市場特點制定相應的策略。公司定位參與全球化競爭，以公司長遠發展角度最大化公司利益、為股東創造更多的投資回報為目標，正在積極評估各種海外市場拓展模式。

迪哲醫藥方面表示，海外市場有望成為迪哲醫藥業績增長的第二曲線，但國內市場仍是重要陣地。在舒沃哲納入醫保之后，公司2025年一季度收入規模同比增幅近100%。今年將全力提升醫保產品的市場覆蓋率，目前的商業化團隊已接近500人。

差異化管線接力布局，開發新適應證拓展市場

作為一家創新型生物醫藥企業，迪哲醫藥公司的核心團隊成員來自原阿斯利康亞洲研發中心，公司成立伊始就錨定全球競爭，所有管線從臨床I期開始即全球同步開發，均享有完整全球權益。

2024年年報顯示，迪哲醫藥處于國際多中心臨床階段的管線共有7條，進展最快的產品共有4款藥物，除了舒沃哲，還包括高瑞哲（通用名：戈利昔替尼）、DZD8586和DZD6008。

圖片來源：2024年財報中公司披露的部分管線截圖

當前，迪哲醫藥圍繞著肺癌和血液瘤領域未被滿足的醫療需求，形成了接力布局。

張小林表示：“公司的研發團隊在肺癌和血液腫瘤領域有深厚的積累，因此，我們聚焦這兩個領域，在我們有差異化優勢的領域做全球競爭。”

針對三代EGFR TKI耐藥NSCLC的現有治療手段的臨床獲益有限，DZD6008是迪哲醫藥自主研發的一款高選擇性EGFR TKI，在三代EGFR TKI和多線治療失敗及腦轉移的病人中顯示優異的安全性和有效性，有望填補NSCLC領域未滿足臨床需求。

此前，一項于2023年歐洲內科腫瘤學會（ESMO）年會公布的匯總分析顯示，舒沃哲單藥一線治療EGFR exon20ins NSCLC經確認的客觀緩解率（ORR）達78.6%，中位無進展生存期（mPFS）為12.4個月，有望進一步重塑該領域一線治療格局。

近期，舒沃哲一線治療EGFR exon20ins NSCLC的全球多中心Ⅲ期臨床研究“悟空28”（WU-KONG28）已完成全部患者入組。

在血液瘤領域，已上市產品高瑞哲是全球首個且唯一針對外周T細胞淋巴瘤（PTCL）的高選擇性JAK1抑制劑，打破PTCL“全球十年無創新藥”困局，是目前單藥治療該類患者的中位總生存期（mOS）最長的藥物，首次突破2年以上。

DZD8586則是全球首創的非共價LYN/BTK雙靶點抑制劑，當前，尚無藥物能同時應對導致BTK抑制劑耐藥的兩種主要機制。DZD8586能全面阻斷BCR信號通路，并完全穿透血腦屏障，針對既往接受過重度治療的多種B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL），展現出良好抗腫瘤活性。

迪哲醫藥方面表示，當前獲批的適應證只是第一步，公司將繼續擴展適應證，隨著投入更多的臨床研究，臨床適應證會逐步擴大，它們的臨床和商業價值會不斷體現。

定增充實資金、產品持續造血，優選海外市場合作者

據張小林觀察，國產創新藥出海需要通過國際多中心臨床研究來證明產品的差異化優勢，如果只憑借中國患者的數據，很難獲得國際的認可。

舒沃哲是為數不多出海成功的中國創新藥之一。目前，該藥物已獲得中國和美國的四項突破性療法（BTD）認定，是全球在EGFR exon20ins NSCLC領域唯一同時獲得中國和美國多項BTD認定的藥物。在FDA申報階段，舒沃哲獲得了優先審評的資格。過往的申報數據顯示，對于獲得優先審評資格的藥物，FDA的目標是在6個月內完成審評。

實施全球同步開發，需要在美洲、歐洲、亞洲的十幾個國家和地區同步推進臨床試驗，公司需要大規模的研發投入。

2020年至2024年，迪哲醫藥的年度研發投入分別為4.39億元、5.88億元、6.65億元、8.06億元和7.24億元。

在接連推出兩款源頭創新藥物的前提下，公司造血能力提升，虧損持續收窄，有能力持續支撐公司產品管線的全球化研發。

2024年年報顯示，公司凈虧損約為8.5億元，同比減少24%；2025年一季度，公司凈虧損約1.9億元，同比減少14%。

今年4月，作為“科八條”發布以來再融資獲得證監會同意注冊的首家上交所未盈利企業，迪哲醫藥已順利完成近18億元定增募資。迪哲醫藥方面表示，公司將進一步推動上述產品的研發進度，加速推進境內外臨床試驗，為加快在研產品的上市注冊進程打下良好的基礎。

作為此次定增的募投項目之一，迪哲醫藥計劃將超過10億元的募投資金投向新藥研發項目，主要用于舒沃替尼、戈利昔替尼、DZD8586的臨床研究。

近期，國內大量創新藥企通過BD（商務拓展）的方式拓展海外市場，迪哲醫藥是否選擇BD，也備受市場關注。

張小林告訴《每日經濟新聞》記者，BD熱是行業走向成熟的標志之一，目前，公司仍在積極評估潛在合作者，不排斥任何形式的合作。BD對產品未來全球布局，以及對公司在這個領域的戰略發展是否有利，是其考量的重要因素。迪哲醫藥不會為了BD而BD，尤其是通過賣“青苗”的方式獲取資金，絕對不是公司的首要選擇。可以明確的是，迪哲醫藥的底線是避免“為短期收益犧牲長期價值”。

張小林還進一步明確了公司的研發方向。他表示，盡管ADC（抗體藥物偶聯物）、雙抗、細胞治療等是中國創新藥的優勢領域，國內相關管線在全球市場中也處于領先的位置，但從研發立項的角度看，熱門的領域不是迪哲醫藥選擇競爭領域的判斷要素。

“迪哲的研發決策建立在對臨床未滿足需求的深刻理解和轉化科學的基礎之上，我們有意識地選擇我們自身能形成高技術壁壘的小分子藥物設計領域，在我們真正有競爭優勢的領域參與全球競爭，而非追趕當前行業熱點。”張小林說。