罕見病用藥保障再升級！海南博鰲樂城管理局胡莎：從“能用”到“加速審批”，再到“品類拓展”，不希望患者等藥

每經記者｜甄素靜    每經編輯｜魏文藝    

在罕見病患者用藥保障領域，海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區（以下簡稱“樂城”）正通過政策迭代、保險聯動及多維度賦能，成為連接罕見病藥企業與患者的關鍵紐帶。

近日，第十四屆中國罕見病高峰論壇在武漢召開，海南博鰲樂城管理局海南真研院副處長胡莎在論壇主題演講和討論環節分享了樂城政策、罕見病用藥保障及賦能優勢。

胡莎指出，樂城是國內臨床急需用藥品規最豐富的區域，現有512種，約半數為藥品，覆蓋16萬人次患者、40個臨床學科。目前園區有47款罕見病相關藥品，其中全球首個EB傷口治療醫藥已落地，正聯合復旦兒科醫院、海南兒童醫院及樂城未來醫院推動患者可及。

海南博鰲樂城管理局胡莎 圖片來源：受訪者提供

政策迭代三部曲：從特許引進、數據助批到品類擴容

在罕見病患者用藥保障方面，樂城政策已形成清晰的迭代路徑，可分為1.0、2.0、3.0三個版本。

其中，1.0版本以“國九條”和“新國九條”為核心，將特許藥械引入特許區域，讓部分患者率先用上急需藥物；2.0版本進一步突破，允許利用罕見病藥物在中國人群的真實世界數據，為藥物國內審批提速；3.0版本則自去年年末至今年年初，將保障范圍拓展至特醫食品、保健品及生物醫學新技術，覆蓋更多患者需求。

胡莎指出，回顧當時這些政策，尤其是臨床研究數據可用于注冊和醫保僅適用于海南樂城，核心原因是相關產品在國內缺乏研究數據，或未獲得明確終點的臨床結果。若將該政策擴展至全國，衛健委、藥監局、醫保局均需考量風險與獲益的平衡。樂城作為試點，相關部門希望其先積累良好執行經驗，再視情況推進，未來不排斥將試點從樂城擴展到多個城市。

此外，為解決罕見病用藥“價高難承”問題，樂城推出特藥險，大幅降低患者支付門檻。據每經記者了解，9月17日，海南自貿港博鰲樂城全球特藥險2025版正式上線并開放參保，保費49元起，最高保障200萬元，覆蓋120種全球特藥及10種進口器械，新增拼團參保折扣政策。

對于參保原則，上述產品不限年齡、職業和健康狀況，海南省戶籍人員、當地醫保參保人、常住“新市民”及在瓊外籍人士均可投保。

“我們不希望患者等藥”

對于未來如何加強打通罕見病藥企業與患者的生命通道，胡莎指出，樂城擁有特許藥械政策，此外樂城有特醫食品政策，已引入克羅恩病特醫食品，另有超100款特醫食品在審排隊，正聯合國家市場監督管理總局、海南省市場監管局推動更多產品加速落地。

胡莎指出，樂城去年年末獲準生物醫學新技術政策，該政策允許國內或國外完成二期試驗并獲IND（臨床試驗申請）批件的技術在園區開展臨床研究與應用轉化，且準許在海南省衛健委、醫保局監管下合理收費（區別于島外部分區域的禁止收費或僅縣域免收費）。初期政策偏向輕中癥患者，后續將逐步放開至部分中重癥患者。

“樂城還可聯合國家藥監局加快藥品注冊上市、聯合國家醫保局加快醫保準入，目前已推動六款產品相關工作。如普拉替尼、氟輕松玻璃體植入劑通過聯合島外40家機構，不到4個月時間已招募100名低發病率（國外約萬分之四）患者。”

“我們不希望患者等藥。”胡莎強調，樂城會主動調研國外已獲批且有患者需求的產品，提前聯系企業推動引進。同時，樂城正聯合中華醫學會，串聯其下屬組委、副組委醫院協作領域，讓更多患者了解樂城藥品資源，也讓更多醫生掌握前沿技術與產品。

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