每日經濟新聞 2019-10-09 16:35:23
武田中國總裁單國洪談及自己的感受時說：“在我國整個醫療衛生保障體系的建設當中，罕見病領域經歷了一個從無到有、從被疏于了解到被開始關注的循序漸進的過程。”單國洪感受最深的是中國罕見病政策環境持續向好。
每經記者 金喆 每經編輯 張海妮
武田中國總裁單國洪 圖片來源：受訪者供圖
憑借620億美元收購罕見病制藥領域“一哥”夏爾公司，武田躋身全球十大制藥公司，這家有著200多年歷史的亞洲藥企受到更多目光的追逐。
這些目光背后有很多是罕見病患者的期許，今年以來武田高管也多次在公開場合為提高罕見病藥物可及性“喊話”，呼吁社會給予罕見病更多關注。武田中國總裁單國洪談及自己的感受時說：“在我國整個醫療衛生保障體系的建設當中，罕見病領域經歷了一個從無到有、從被疏于了解到被開始關注的循序漸進的過程。”
單國洪在采訪中對《每日經濟新聞》記者表示，2010年武田與衛健委（當時叫衛生局）一起合作完善血友病患者的登記系統，近十年已有超過1.7萬名患者在43個登記中心進行注冊，“這是一件很了不起的事情，我們盡了我們的力量，對于罕見病尤其是血友病來講，現在這個階段性的成果也非常令人興奮”。
經歷五次“提親”后，武田終于如愿將夏爾攬入懷中，搖身變為罕見病領域的領航者。談起這樁被外界定義為“蛇吞象”式的并購，單國洪直言，今年初完成對夏爾的收購后，武田已成為全球第八大生物制藥企業，在罕見病領域是全球第一大領先的生物制藥企業。1994年，武田進入中國，過去25年上市了十幾個創新產品，其中包含了罕見病藥物。
單國洪感受最深的是中國罕見病政策環境持續向好。尤其是在2018年，衛健委等五部門聯合正式發布中國《第一批罕見病目錄》，同年也成立了中國罕見病聯盟，由北京協和醫院牽頭成立全國性的罕見病協作組織。
僅就商業角度而言，罕見病是一個市場失靈的領域。單國洪強調，罕見病患者人群比較小，如果沒有政府支持、立法保障研發方面的激勵機制，企業要投入大量的時間、長久的資源去開發相應的產品，卻仍然冒著產品面世卻可能沒有市場的風險。然而與此同時，制藥企業應毫無疑問地繼續推動研發，使得更好的創新藥物能及早被罕見病患者用上，這是更重要、更有意義的事情。
“我覺得總體來講這個方向非常令人振奮。”單國洪指出，現在中國已經進入為國民提供全面醫療健康保障體系的階段，罕見病人作為相對弱勢的群體得到很大關注。中國主導整個醫療健康領域的三個最主要的政府部門也正努力推行一些改革措施。比如衛健委第二版《罕見病目錄》已經差不多成稿，很快就會出臺；國家藥監局在推動罕見病孤兒藥全球臨床數據的接收；國家醫療保障局今年新醫保接下來可能的談判中，罕見病是被重點關注的領域之一。
社會各界越關注罕見病領域，患者的生存希望就可能越大。但就目前的水平來說，中國罕見病市場還在起步階段。
“我給大家舉個例子，一位遺傳性血管性水腫的病友從7歲的時候開始患病，直到正確診斷用了25年，而且求醫過程中不乏一些國內頂尖醫院，這只是所有罕見病患者家庭的一個縮影。”單國洪強調，罕見病的注冊、被識別、被診斷、被治療是一個完整的過程，未來罕見病首先需要解決的問題是：已經被確診的患者能否有機會用到藥，并且用得起藥。另一個問題則是要想辦法縮短罕見病被正確診斷前所消耗的時間。
單國洪還指出，罕見病是一個特殊的領域，要加強并完善一個信息和病例的登記系統，有了患者數量和病例等信息，政府就有了依據，能更好地推動決策。只有知道了中國到底有多少罕見病患者，才能決定相關資源該怎樣配置。武田致力于通過現有的產品更好地幫助患者，也在創新藥的進一步研發方面持續努力。
“可以預見的是，未來中國罕見病患者登記將會更規范、更全面。”單國洪指出，武田也在做一些藥物研發之外的事情，包括與行業會議、罕見病協作組織、醫學中心合作，推動中國的罕見病患者盡量得到正確和及時的診斷，能夠讓更多醫生認識或者知道這個疾病，哪怕縣域醫院的條件沒有辦法完成某些檢測，但醫生知道該向哪里推薦，患者也會知道如果遇到這種情況應該去哪里尋求解決方案。
單國洪還強調，武田愿意配合政策改革來提供技術支持和創新產品，一起推動中國罕見病事業的發展，機會肯定是越來越多。具體的挑戰在于速度：多快可以讓創新藥物進入臨床階段，多快讓創新藥能夠得到醫療報銷或者醫保支付，罕見病患者多快能夠得到有效的正確診斷和治療。“這些都是一個時間的問題，過程或許會坎坷，但是前景是光明的。”
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